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遺伝子治療とは、外来性の正常な遺伝子を標的細胞に導入することで、遺伝子の欠損や異常によって引き起こされる病気を修正または補い、治療目標を達成する事です。遺伝子治療は、遺伝病、ガン、感染症の治療に新たな希望をもたらします。
ウイルスには、遺伝物質を細胞内に輸送する能力があります。遺伝子治療では主にウイルスベクターを用いて完全な遺伝子を患者の体内（in vivo）に投与し、有害な遺伝子変異を再構築または修正します。
プラスミドDNA (pDNA) は、バクテリアに存在する環状 DNA 分子です。プラスミドは最近のDNAとは独立して複製することができるため、遺伝子工学のキャリアーとして非常に適しています。精製されたプラスミドは、アデノ随伴ウイルス (AAV) やレンチウイルスベクターの生産に使用できます。
